Terapia de edición de genes logra anular los síntomas de una grave enfermedad a la sangre

Células de la sangre avanzando por las vías sanguíneas. Imagen, Global Biodefense

Hace poco la edición de genes salvó las vidas de dos niñas pequeñas que tenían una forma incurable le leucemia. Ahora, se usó el mismo tipo de terapia en Francia para anular todos los síntomas de una enfermedad llamada anemia de células falciformes en una persona joven.

La anemia de células falciformes o anemia drepanocítica es una enfermedad crónica de origen asiático y afecta a personas principalmente en África, el Caribe, el Medio Oriente y el este del Mediterráneo. Alrededor de 275 mil bebés nacen con ella cada año y consiste en que las células sanguíneas tienen una forma inusual, por causa de un error de codificación en el gen de la hemoglobina, el segmento de los glóbulos rojos que acarrea oxígeno. Esto significa que las células de la sangre no pueden fluir fácilmente y a veces quedan atrapadas en varias vías del organismo.

Las consecuencias de esta enfermedad son complejas y variadas, pero lo más común es los pacientes sufran severos cuadros de anemia, debido al transporte deficiente de oxígeno. También están en un riesgo más alto de contraer infecciones graves y de sufrir de crisis dolorosas.

La medicina convencional no puede curar la anemia drepanocítica y la única forma que hasta ahora lo ha hecho posible ha sido el trasplante de médula ósea o de células madre desde un donante sano, pero el riesgo de una respuesta inmune negativa es muy alto.

Pero como reportó un estudio publicado en New England Journal of Medicine, médicos investigadores usaron una nueva terapia en el Hospital Necker de París, que cambió este panorama radicalmente. Los científicos insertaron un gen específico en los glóbulos rojos, usando un virus modificado.

Estas células se transformaron en glóbulos rojos, los que empezaron a proliferar en el cuerpo del paciente. Luego de 15 meses, se ha comprobado que el joven, que ahora tiene 15 años, ya no sufre los efectos de la enfermedad que lo aquejaba, mientras un 50% de las células de su sangre tienen niveles adecuados de hemoglobina y una forma normal.

Aunque esta no es una cura para la enfermedad, el tratamiento ha probado ser tan efectivo, que los síntomas se anularon y el joven ha podido dejar los medicamentos y tratamientos que se dirigían a estos síntomas.

Esta terapia genética fue creada por centíficos en los laboratorios Bluebird Bio, en Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos. El mismo equipo ha tratado a seis pacientes más con la misma enfermedad, y aunque los resultados no han sido publicados, al parecer no todos han sido igualmente exitosos. Pero los experimentos aún están en curso y prometen ofrecer una mejor solución a los tratamientos convencionales.

Por IFLScience

El Ciudadano