Ratas de laboratorio recuperan la visión con técnica de edición del ADN

En un revolucionario experimento, científicos restauraron la visión a animales ciegos usando una técnica de edición del ADN. Los autores dicen que los resultados podrían ser la base para curar una serie de enfermedades genéticas en el futuro.

El estudio, publicado en Nature, es el primero en demostrar que la técnica CRISPR (edición genética o «tijeras moleculares») es efectiva para reemplazar genes defectuosos por otros funcionales en células de adultos –en este caso con ratas– y podría pavimentar un camino para tratar enfermedades como distrofia muscular, hemofilia y fibrosis quística, por medio de cortar hebras defectuosas del ADN y pegar otras sanas.

El profesor Juan Carlos Izpisua Belmonte, quien lideró el trabajo en el Instituto Salk de California, dice que «por primera vez podemos entrar en las células que no se dividen y modificar el ADN a voluntad. Las posibles aplicaciones de este descubrimiento son amplias».

En uno o dos años se podrían llevar a cabo pruebas de esta misa técnica en humanos, anticipa el científico, y agrega que el equipo ya ha estado trabajando en desarrollar terapias para tratar la distrofia muscular.

El ADN es menos accesible en organismos vivos con células estables, por lo que en estos casos los científicos no habían podido lograr este procedimiento de «cortar y pegar». Esto significaba que mientras el CRISPR podía usarse para remover mutaciones genéticas en embriones, no estaba claro si también se podría dominar como terapia para niños y adultos con desórdenes genéticos.

Pero el actual estudio demostró que ratas adultas con retinitis pigmentaria (enfermedad genética que termina en ceguera) pudieron ser tratadas usando esta terapia de edición genética.

El tratamiento podría usarse en humanos más temprano que lo que se hizo con las ratas, cuando la enfermedad aún no está tan avanzada. Antes de probar el mismo método con personas, los científicos pretenden hacerlo más eficiente, puesto que sólo a un 5% de las células defectuosas de los animales se les reemplazó partes de su estructura de ADN.

Fuente, The Guardian

El Ciudadano