Investigadores logran prevenir la sordera genética en ratones usando edición CRISPR

Por primera vez la edición de genes ha evitado la sordera de origen genético en ratones, en un avance que podría transformarse en un futuro tratamiento para revertir la pérdida de audición en los humanos.

Una sola inyección de un cóctel para edición genética evitó la sordera progresiva en crías que estaban destinadas a perder su audición.

«Esperamos que el trabajo algún día informe el desarrollo de una cura para ciertas formas de sordera genética en las personas», dijo el profesor David Liu, quien dirigió el trabajo en la Universidad de Harvard y el MIT (Instituto Tecnológico de Massachusetts).

Casi la mitad de todos los casos de sordera tienen una raíz genética, pero las opciones de tratamiento actuales son limitadas. Sin embargo, la aparición de nuevas herramientas de edición de genes de alta precisión, como CRISPR, ha planteado la posibilidad de una nueva clase de terapias que se centren en el problema subyacente.

El estudio, publicado en la revista Nature, se centró en la mutación de un gen llamado Tmc1; una sola letra incorrecta en el código genético que con el tiempo causa la pérdida de las células ciliadas del oído interno.

El equipo planea desarrollar la terapia en animales más grandes para garantizar que el método sea seguro y efectivo, antes de comenzar pruebas con pacientes humanos.

El Ciudadano, vía The Guardian